Early postnatal soluble FGFR3 therapy prevents the atypical development of obesity in achondroplasia

Creators: Saint-Laurent, Celine; Garcia, Stephanie; Sarrazy, Vincent; Dumas, Karine; Authier, Florence; Sore, Sophie; Tran, Albert; Gual, Philippe; Gennero, Isabelle; Salles, Jean-Pierre; Gouze, Elvire

Others:: Geroscience and rejuvenation research center (RESTORE) ; Université Toulouse III - Paul Sabatier (UT3) ; Université de Toulouse (UT)-Université de Toulouse (UT)-EFS-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS); Institut des Maladies Métaboliques et Casdiovasculaires (UPS/Inserm U1297 - I2MC) ; Université Toulouse III - Paul Sabatier (UT3) ; Université de Toulouse (UT)-Université de Toulouse (UT)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM); Croissance cellulaire, réparation et régénération tissulaires (CRRET) ; Université Paris-Est Créteil Val-de-Marne - Paris 12 (UPEC UP12)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS); Centre méditerranéen de médecine moléculaire (C3M) ; Université Nice Sophia Antipolis (1965 - 2019) (UNS)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université Côte d'Azur (UniCA); Des Maladies Rénales Rares aux Maladies Fréquentes, Remodelage et Réparation ; Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM); CHU Tenon [AP-HP] ; Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU); Université Côte d'Azur, Inserm, Centre Méditerranéen de Médecine Moléculaire (C3M), Team "Chronic Liver Diseases Associated with Steatosis"; Fédération d'Hépatologie ; Centre Hospitalier Universitaire de Nice (CHU Nice); Laboratoire de Biochimie [CHU Toulouse] ; Institut Fédératif de Biologie (IFB) ; Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (CHU Toulouse)-Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (CHU Toulouse)-Pôle Biologie [CHU Toulouse] ; Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (CHU Toulouse); Centre de Physiopathologie Toulouse Purpan (CPTP) ; Université Toulouse III - Paul Sabatier (UT3) ; Université de Toulouse (UT)-Université de Toulouse (UT)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS); Service Endocrinologie, maladies métaboliques et nutrition [CHU Toulouse] ; Pôle Cardiovasculaire et Métabolique [CHU Toulouse] ; Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (CHU Toulouse)-Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (CHU Toulouse); Inserm U895, équipe 8 ; Centre méditérannéen de médecine moléculaire (C3M) ; Université Nice Sophia Antipolis (1965 - 2019) (UNS)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université Nice Sophia Antipolis (1965 - 2019) (UNS)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Pôle Digestif ; Centre Hospitalier Universitaire de Nice (CHU Nice)-Hôpital l'Archet-Centre Hospitalier Universitaire de Nice (CHU Nice)-Hôpital l'Archet

Description

Achondroplasia is a rare genetic disease is characterized by abnormal bone development and early obesity. While the bone aspect of the disease has been thoroughly studied, early obesity affecting approximately 50% of them during childhood has been somewhat neglected. It nevertheless represents a major health problem in these patients, and is associated to life-threatening complications including increasing risk of cardiovascular pathologies. We have thus decided to study obesity in patients and to use the mouse model to evaluate if soluble FGFR3 therapy, an innovative treatment approach for achondroplasia, could also impact the development of this significant complication.

Abstract

International audience

Early postnatal soluble FGFR3 therapy prevents the atypical development of obesity in achondroplasia

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